CB Insights首次发布中国RNA企业榜单,8家上榜-肽度TIMEDOO

RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。当人类细胞激活基因的时候,DNA密码被翻译成单链RNA(mRNA)。随后mRNA移动到核糖体,将密码转化为氨基酸序列,最终合成蛋白质。有些患病细胞会生成过多的蛋白,比如TNF-α。在银屑病中大量TNF-α给免疫系统带来了过度的刺激,导致红色鳞状的皮肤病变。RNA疗法发挥作用的机理是使用能够与mRNA通过碱基配对结合的寡核苷酸来影响mRNA的代谢过程,沉默致病基因。

事实上,使用反义寡聚核苷酸(Antisense Oligonucleotide,ASO)作为疗法的概念早在1978年就被提出,对RNA干扰(RNA interference, RNAi)的研究也在2006年获得了诺贝尔奖认可。

2018年8月8日,美国FDA批准了人类史上首个RNA干扰(RNAi)药物——Alnylam 企业的Onpattro(patisiran),用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病成人患者。

根据今年4月Nature的最新统计,在Informa Pharma Intelligence数据库中共检索到431种潜在RNA疗法,包括mRNA疫苗,其中63%处于临床前阶段,32%处于早期临床试验(1或2期),3%处于3期临床,另有5种药物正在等待监管决策,不久将会获批上市。

目前,越来越多的研究机构和医药企业加入RNA研究的阵营,不止国外,国内的RNA研究也在紧密展开。全球知名创投研究机构CBInsights中国根据 DPTC 体系(Depth、Popularity、Tendency、Collaboration),从四个维度全方位评估企业的自身实力、外界态度、发展趋势和合作表现,评选出了中国针对 RNA 疗法及上下游企业的榜单,涉及从事 ASO、RNAi(包括 siRNA 和 miRNA)、mRNA 药物及疫苗、RNA 适配体等技术的研发、产品生产,以及相关 CRO、CMO 等服务的企业。

瑞博生物

2007年成立,专注于siRNA 领域,已申请发明专利 60 多项,其中28项获得授权。

截至目前,已有3项试验进入临床开发阶段,其中针对 NAION(非动脉炎性前部缺血性视神经病变)的研究已进入临床 III 期。同时,企业自研了小核酸液相合成技术,产业边际扩展至上游单体制备、药物研发设计、以及载体生产等环节。此外,瑞博生物和夸克企业成立合资企业,获得Life Technologies、Ionis 技术授权或商业化许可。

目前瑞博生物共完成 4 轮融资,融资规模总计 10.68 亿人民币。

圣诺生物

2008年成立,是美国企业 Sirnaomics 在中国的研发与运营主体。

研发管线包括肿瘤和抗纤维化疾病两个主要方向,目前已有两项在美国的研究项目进入临床II期。值得一提的是,该研究候选药 STP705 采用了其核心亮点技术——多肽聚合物纳米导入技术(PNP),据圣诺官方透露,其第三代 PNP 技术可以通过红外线实现实时定点激活药物。

截至目前,圣诺生物共完成三轮融资,融资规模达到 4700 万美金。

中美瑞康

2016年成立,采用RNA激活(RNAa)技术,旨在开启内源性基因表达,通过恢复蛋白质的天然功能来治疗疾病,有望弥补现有小核酸疗法只能抑制蛋白表达的空缺。

目前共有针对肿瘤、肝脏疾病等不同病症的 12 个在研项目,其中治疗膀胱癌的项目 RAG-01 已进入临床前阶段。

目前中美瑞康已获得5000万元人民币投资。

斯微生物

2016 年成立,专注于传染病和肿瘤等领域的mRNA 治疗。

技术上,采用LPP纳米递送平台,相比传统的单层结构,具有更高的安全性和转染率。在规划布局上,涵盖了药物研发、递送系统设计、mRNA 合成和生产。

目前,该企业针对几种肿瘤的疫苗已进入概念验证和临床前审批阶段。此外,该企业还在加紧推进其针对新冠病毒的疫苗研发。

截至目前,斯微生物已经完成 4 轮融资,包括 2019 年 8 月公布的近亿元 A 轮融资。

艾博皇家赌场

2019年成立,专注于mRNA疫苗研发、分子设计、递送系统等技术领域,疫情期间联手军事科学院、沃森生物等研究机构、上市企业共同研发针对新冠病毒的疫苗。

目前艾博皇家赌场已完成了首轮股权融资。

深信生物

2019年成立,创始人师从 Moderna 创始人 Robert Langer 教授,在 mRNA 特别是 LNP 递送技术领域拥有多年临床前药物研发经验,曾获2017 年《麻省理工皇家赌场评论》中国 “35 岁以下皇家赌场创新 35 人”。

在技术层面上,深信生物在 LNP 递送系统的研发上具有核心竞争优势,其自研的新一代递送技术在特异性抗原免疫反应上表现突出,并于去年 10 月发表在了 Nature Biotechnology 上。

目前深信生物主要在罕见病、肿瘤治疗性疫苗、肿瘤免疫治疗增强剂、感染性疾病预防疫苗四大方向构建研发管线,有多项试验同步进行,部分已经进入临床前研究。

吉玛基因

国内小核酸科研试剂和药物研发生产的主要企业之一,目前国内最大siRNA相关产品生产商。2014年1月挂牌新三板,市值约为 5.16 亿人民币。

业务包含 RNAi 产品生产、科研服务等,并正在积极布局 RNA 诊断试剂以及 RNA 创新药物研发。据悉今年将计划开工建设 RNA 单体生产车间、RNA 原料药 GMP 生产车间和制剂车间。

在此次疫情中,参与了新冠病毒新药开发和诊断试剂盒的生产,是“国家抗突发病毒传染病给小核酸创新药物应急平台重大专项”的参加单位之一。

锐博生物

拥有亚洲领先的核酸药开放式技术平台,并在全球范围内提供CDMO/CMO整体解决方案。2016年获得 NMPA 颁发的寡核酸原料药生产许可证,拥有全亚洲最大的GMP寡核酸原料药基地。

目前主要服务业务包括核酸药物(siRNA、反义核酸、miRNA、CRISPR 以及其它)的发现、工艺和分析开发、CMC 服务、原料药生产以及药品注册等。其寡核酸新基地合成规模将达到 1.8Mole,纯化产量 4000L/h,拥有 5 条不同生产规模的生产线。

来源:医谷